CRISPR 유전자 편집 기술을 활용하여 인간의 유전병을 치료하고자 진행된 주요 연구 및 임상 적용 노력들을 총칭한다.
초기 연구의 혁신
- Jennifer Doudna와 Emmanuelle Charpentier 등의 선구적 연구는 단순한 유전자 녹아웃(Knockout)을 넘어선 정교한 유전자 교정을 가능하게 했으며, 이는 유전자 가위 기술의 기초를 확립했다.
- 초기에는 체세포 유전자 치료에 집중되었으나, 생식세포 편집 가능성은 심각한 윤리적 논쟁을 야기하며 사회적 합의가 필수적으로 요구되었다.
대표적 적용 사례와 기관
국제적인 연구 그룹들은 겸상적혈구빈혈 등 희귀 유전병 모델에서 성공적인 유전자 교정 결과를 보고했으며, 이러한 성과는 정밀의료 시대의 실현 가능성을 제시했다. 그러나 안전성과 비표적 효과(off-target effects) 최소화가 지속적인 연구 목표이다.
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